“同情用藥”，又稱擴(kuò)大使用、病人使用，其核心內(nèi)容是允許給一些不符合批準(zhǔn)的臨床條件，但“無(wú)藥可救”的終端患者，在開(kāi)展臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)內(nèi)，使用尚未得到批準(zhǔn)上市的藥物或醫(yī)療器械等。關(guān)于醫(yī)療的話大家可以去看一下異地醫(yī)保如何報(bào)銷。

　　“同情用藥”的原則是：對(duì)于當(dāng)下處于危及生命的情況或病情嚴(yán)重的患者，如果無(wú)其他有效療法選擇（且患者無(wú)法注冊(cè)參與臨床試驗(yàn)），可在不參加臨床試驗(yàn)的情況下使用尚未獲批上市的在研藥物。使用在研藥物可能對(duì)治療有效，也可能導(dǎo)致無(wú)法預(yù)期的嚴(yán)重副作用。因此，“同情用藥”目前使用案例多是針對(duì)小規(guī)模個(gè)案病人，并未用于大規(guī)模病人群體。

　　原創(chuàng)新藥從研發(fā)到上市，可能有超過(guò)十年的漫長(zhǎng)歷程。新藥上市前一般需經(jīng)歷三個(gè)階段：①藥物臨床前研究階段，確定藥物靶點(diǎn)和化合物、明確藥理作用以及制劑的初步開(kāi)發(fā)等，平均需2至4年。②臨床試驗(yàn)階段，驗(yàn)證藥物在人體內(nèi)的安全性和有效性，共三期，從啟動(dòng)到完成平均需4至6年。③通過(guò)臨床試驗(yàn)后注冊(cè)上市及上市后的監(jiān)測(cè)，平均需要1至2年。不過(guò)，一些重癥患者等不及藥物通過(guò)長(zhǎng)期試驗(yàn)后獲批上市，他們?cè)趪L試多種現(xiàn)有藥物無(wú)效后，希望使用可能對(duì)他們有效的在研新藥?！巴橛盟帯闭窃谶@樣的情況下“適時(shí)而生”。

　　“同情用藥”原則也在應(yīng)對(duì)傳染病疫情中發(fā)揮過(guò)作用。為應(yīng)對(duì)埃博拉疫情，剛果（金）的倫理委員會(huì)2018年6月就在“同情用藥”框架下，批準(zhǔn)對(duì)該國(guó)埃博拉出血熱患者使用5種在研藥物。當(dāng)年10月，有66名患者使用了其中一種在研藥物。不過(guò)世衛(wèi)組織的指導(dǎo)原則也要求“同情用藥”僅適用于臨床試驗(yàn)無(wú)法立刻展開(kāi)的情況。我國(guó)也有類似“同情用藥”的規(guī)定。2019年8月新修訂的《中華人民共和國(guó)藥品管理法》第二十三條規(guī)定：“對(duì)正在開(kāi)展臨床試驗(yàn)的用于治療嚴(yán)重危及生命且尚無(wú)有效治療手段的疾病的藥物，經(jīng)醫(yī)學(xué)觀察可能獲益，并且符合倫理原則的，經(jīng)審查、知情同意后可以在開(kāi)展臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)內(nèi)用于其他病情相同的患者?！?/p>

　　瑞德西韋是美國(guó)吉利德科技公司的在研藥物，主要用于治療埃博拉出血熱和中東呼吸綜合征等疾病，尚未在全球任何國(guó)家獲批上市。美國(guó)研究人員此前在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》報(bào)告了一名新冠肺炎患者在使用該藥后臨床癥狀得到改善。研究人員也指出，需進(jìn)一步臨床試驗(yàn)以確定這種抗病毒藥物的安全性和有效性。